Le Royaume-Uni autorise la première thérapie génique pour traiter la drépanocytose

Dans une décision historique, le Royaume-Uni a approuvé l’utilisation d’une thérapie d’édition génétique pour les patients atteints de drépanocytose et de bêta-thalassémie, deux maladies héréditaires liées à des mutations génétiques dans les globules rouges. Le traitement est la première thérapie approuvée qui utilise la technologie d’édition génétique basée sur CRISPR pour traiter les patients éligibles.

L’approbation de la nouvelle thérapie au Royaume-Uni s’appuie sur deux essais cliniques mondiaux antérieurs qui ont indiqué l’efficacité du traitement. 97 pour cent des patients utilisant Casgevy ont été soulagés de la douleur intense associée aux troubles sanguins pendant au moins 12 mois après le traitement au cours des essais. Les résultats suggèrent que le traitement par modification génétique constitue la norme de soins actuelle. Ils sont actuellement les seuls moyens de guérir la drépanocytose et la bêta-thalassémie, mais ils comportent de nombreux risques.

La bêta-thalassémie et la bêta sont des troubles sanguins caractérisés par des globules rouges défectueux qui ne peuvent pas transporter l’oxygène et nécessitent que les patients reçoivent des soins médicaux mensuels, ce qui peut être coûteux et prendre beaucoup de temps. Casgevy agit en ciblant spécifiquement les gènes des cellules souches de la moelle osseuse qui produisent des cellules sanguines défectueuses. Pour que le traitement fonctionne, les cellules souches du patient doivent être extraites de sa moelle osseuse, éditées en laboratoire, puis réinjectées au patient.

Malgré leurs perspectives prometteuses, les thérapies basées sur CRISPR ne sont peut-être pas facilement accessibles au grand public. . L’Innovative Genomics Institute (IGI) estime que le coût moyen d’une thérapie basée sur CRISPR coûtera entre

Outre le coût, ils sont très prometteurs pour des conditions rares, notamment. Plus important encore, cette approbation historique de Casgevy « ouvre la porte à de nouvelles applications des thérapies CRISPR dans le futur », a déclaré le professeur Dame Kay Davies, scientifique à l’Université d’Oxford. Il pourrait même surpasser CRISPR à l’avenir.

Casgevy est toujours en cours d’examen pour les normes de sécurité dans d’autres pays, notamment aux États-Unis et en Arabie Saoudite. Récemment, le .